La triple terapia se consolida como una opción terapéutica para pacientes con fibrosis quística en Argentina

Estudios que se llevaron a cabo en el Hospital de Niños y en el Hospital Garrahan demostraron que el tratamiento es seguro y efectivo con un impacto positivo en pacientes con esta enfermedad.

Los moduladores del CFTR (Regulador de la Conductancia Transmembrana de la Fibrosis Quística) son medicamentos diseñados para corregir el defecto en la proteína CFTR causado por mutaciones genéticas en pacientes con fibrosis quística.

Del 5 al 08 de junio fueron presentados los resultados de la formulación genérica del tratamiento de la triple terapia en la Conferencia de la Sociedad Europea de FQ (celebrada en Glasgow, Reino Unido). Los estudios en vida real se llevaron a cabo en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez liderado por el Dr. Alejandro Teper, jefe del Centro Respiratorio de la institución (MN: 58664) y en el Hospital Garrahan, por el Dr. Claudio Castaños, jefe del Servicio en Neumología Pediátrica (MN: 78503). El objetivo fue evaluar impacto en vida real del uso de la formulación del tratamiento de la triple terapia de Gador en pacientes con fibrosis quística mayores a 6 años, que tuvieran variantes respondedoras y no hubieran recibido previamente tratamiento con moduladores del CFTR.

Los moduladores del CFTR (Regulador de la Conductancia Transmembrana de la Fibrosis Quística) son medicamentos diseñados para corregir el defecto en la proteína CFTR causado por mutaciones genéticas en pacientes con fibrosis quística. Existen diferentes tipos de moduladores: los potenciadores, que mejoran la función de las proteínas CFTR que llegan a la superficie celular, y los correctores, que aumentan la cantidad de proteínas funcionales en la célula. Estos tratamientos buscan restaurar la función normal del canal de cloro y mejorar la salud del paciente.

Entre las principales conclusiones de ambos estudios se destaca que los pacientes tratados con la triple terapia genérica tuvieron mejoras significativas en la función pulmonar, estado nutricional y calidad de vida, además de una reducción en las exacerbaciones respiratorias y disminución de niveles de cloro en el sudor. Este tratamiento fue bien tolerado, consolidándose como una opción terapéutica para pacientes en Argentina.

Fibrosis Quística en números

• Cerca del 60% de los casos son diagnosticados antes del primer año de vida, gracias a la pesquisa neonatal.
• Entre el 10% y el 15% de los pacientes son diagnosticados en la edad adulta, en general con formas mas leves de la enfermedad.
• En Argentina, la FQ afecta a uno de cada 7.000 nacimientos, y se calcula que más de 3.000 personas padecen esta enfermedad.
• Según el ReNaFQ (Registro Nacional de Fibrosis Quística) 52% son hombres y el 80% tienen menos de 26 años, lo que destaca la prevalencia de casos en adultos jóvenes.
• Se estima que una de cada 40 personas en Argentina es portadora sana de esta enfermedad.