Reducir el colesterol: el medicamento que promete cambiarlo todo en una sola dosis

Investigadores esperan que una sola dosis del medicamento genético conduzca al control del colesterol LDL sin generar efectos secundarios graves. De qué se trató ensayo clínico.

El ensayo Heart-2 incluyó a 14 participantes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HFHe) o enfermedad coronaria prematura (EAC).

La genética experimental realizó un avance en el tratamiento de enfermedades cardiovasculares y logró resultados positivos: una sola dosis de la terapia genética experimental denominada VERVE-102 logró reducir hasta un 69% del colesterol LDL en pacientes con hipercolesterolemia familiar.

El ensayo clínico internacional en Fase I (inicial) se basó en pacientes con hipercolesterolemia familiar y/o enfermedad coronaria prematura. Según los efectos publicados por Science Focus, la disminución promedio fue del 53% en el colesterol LDL.

“Estos datos iniciales de Heart-2 son prometedores en cuanto a seguridad y eficacia, y sugieren el potencial de una nueva era en el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares, donde una sola dosis podría conducir al control del colesterol LDL de por vida”, afirmó Eugene Braunwald, profesor distinguido de Medicina Hersey en la Facultad de Medicina de Harvard y presidente fundador del Grupo de Estudio TIMI del Hospital Brigham and Women's.

VERVE-102 logró reducir hasta un 69% del colesterol LDL en pacientes con hipercolesterolemia familiar.

¿Qué es VERVE-102 y de qué se trató el ensayo Heart-2?

VERVE-102, desarrollado por Verve Therapeutics, es una terapia de vanguardia de edición de bases CRISPR . A diferencia de la edición genética tradicional, que corta el ADN, la edición de bases realiza un cambio minúsculo y preciso: desactiva el gen PCSK9 en las células hepáticas.

VERVE-102 se administra mediante una única infusión intravenosa y utiliza un sistema de administración GalNAc-LNP para dirigirse con precisión a las células hepáticas. El proceso completo de infusión dura tan solo de dos a cuatro horas, ofreciendo a los pacientes un control del colesterol de por vida.

El ensayo Heart-2 incluyó a 14 participantes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HFHe) o enfermedad coronaria prematura (EAC). Se trata de pacientes de alto riesgo que necesitan urgentemente un control del colesterol.

Recibieron una única infusión intravenosa y fueron monitoreados por al menos 28 días, hasta el 13 de marzo de 2025. Los pacientes tratados con dosis de 0,3 mg/kg presentaron una reducción media del 21% en LDL; quienes recibieron una dosis intermedia lograron un descenso del 41%. Mientras que en el grupo de mayor dosis (0,6 mg/kg), la reducción promedio osciló entre el 53% y el 69%.

Los resultados fueron muy alentadores ya que no se observaron eventos adversos graves (EAG) relacionados con el tratamiento, ni eventos cardiovasculares, no hubo toxicidades limitantes de la dosis; tan sólo una reacción leve y transitoria relacionada con la infusión, que se resolvió con medicación simple.