La hemofilia es un trastorno de la sangre que se trata mejorando su coagulación, principalmente sustituyendo el factor de coagulación ausente o defectuoso, lo que ayuda a evitar y a controlar los sangrados. Considerada una enfermedad "rara", puede generar discapacidad si no se realiza un tratamiento adecuado.
13 de junio 2023 - 14:11
Un nuevo tratamiento para la hemofilia ya está disponible en Argentina
Esta rara enfermedad puede generar grandes dificultades si no tiene un buen tratamiento. Cuál es y cómo acceder al que acaba de llegar al país.
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“Las personas con hemofilia no sangran más rápido de lo normal, pero pueden sangrar por más tiempo porque su sangre no tiene suficiente factor de coagulación. Se considera una enfermedad rara”, explicó la Federación Mundial de la Hemofilia (WFH, por sus siglas en inglés).
Según los especialistas de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos (NIH), “la hemofilia es una enfermedad hereditaria, que afecta fundamentalmente a los individuos del sexo masculino, que se caracteriza por una deficiencia en la coagulación de la sangre”. Los datos indican que, aproximadamente, 21 de cada 100 mil hombres tienen hemofilia A, que es el tipo más común de esta enfermedad.
Cómo es el nuevo tratamiento
Si no es tratada adecuadamente, esta patología puede generar discapacidad por el daño progresivo que ocasionan los sangrados recurrentes en las articulaciones. En ese marco, en Argentina está disponible el uso de un nuevo factor VIII recombinante pegilado de acción prolongada, denominado turoctocog alfa pegol.
Esta alternativa reduce la cantidad de inyecciones al año, y demostró controlar el 97% de los sangrados agudos con una o dos dosis. "Poder reducir la cantidad de infusiones al año es un aspecto muy valorado por los pacientes, les ahorra tiempo, mejoran su calidad de vida y, potencialmente, contribuye a la adherencia al tratamiento. Además, como en ocasiones la administración de la medicación es en el hospital, la reducción de la cantidad de infusiones contribuye a disminuir la carga sobre el sistema de salud", explicó la Dra. Virginia Canónico, Jefa del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Guillermo Rawson.
El programa de ensayos clínicos PATHFINDER evaluó en cinco estudios clínicos multicéntricos diferentes, la eficacia y seguridad a largo plazo del nuevo tratamiento en 270 niños, adolescentes y adultos con hemofilia A. Cerca del 30% de los adolescentes y adultos y el 19% de todos los niños experimentaron cero hemorragias y pudieron mantener una buena calidad de vida durante el estudio.
Los resultados positivos obtenidos llevaron a la aprobación de esta medicación en Argentina y previamente en Europa, Estados Unidos, Canadá y Japón, entre otros países.
Los síntomas de la hemofilia
- Hematomas en diversas partes del cuerpo
- Sangrados inusuales, sobre todo en articulaciones
- Dolor, hinchazón u opresión en las articulaciones
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